タイシャ遺伝子治療はPIPE資金調達から1億5,000万ドルを見込んでいる。 パイプラインの更新を提供します

Jul 31, 2023

ニューヨーク – タイシャ・ジーン・セラピーズは月曜日、私募（PIPE）資金調達のための証券購入契約を締結したと発表し、これにより約1億5,000万ドルの総収益がもたらされると見込んでいる。

PIPEでは、タイシャは普通株1億2241万2376株を1株当たり0.90ドルで売却し、特定の投資家に普通株を提供する代わりに、普通株最大4425万978株を0.899ドルで購入できる事前資金ワラントを提供している。事前に資金提供されたワラントごとに。

このPIPEは新規投資家のRA Capital Managementが主導し、匿名の大規模機関投資家のほか、PBM Capital、RTW Investments、Venrock Healthcare Capital Partners、TCGX、Acuta Capital Partners、Kynam Capital Management、Octagon Capital、Invus、GordonMDの参加も含まれていた。グローバル・インベストメンツとBグループ・キャピタル。

ダラスに本拠を置くタイシャ社は、このPIPE資金調達から期待される1億5,000万ドルと、2023年6月30日時点で現金および現金同等物で保有する4,510万ドルを合わせて、現金滑走路を2025年第3四半期まで延長すると述べた。同社はこの収益を使用する予定であると述べた。レット症候群に対する治験中の遺伝子治療 TSHA-102 と巨大軸索神経障害に対する TSHA-120 を推進するため、また、運転資本および一般企業経費に充てられます。

PIPE 資金調達の発表と並行して、Taysha は 2023 年第 2 四半期の財務実績を報告し、TSHA-102 および TSHA-120 に関する最新情報を提供しました。

同社は、研究で最初に投与された患者が治療に耐えるように見えたことを受け、TSHA-102の第I/II相REVEAL研究で成人レット症候群患者への投与を継続する独立データ監視委員会から許可を得たと発表した。症状の改善を実感してください。 米国食品医薬品局はまた、テイシャ社のTSHA-102の治験新薬申請を承認し、小児レット症候群患者における遺伝子治療の試験を許可した。 同社はまた、英国でTSHA-102の小児研究を開始する許可を求める臨床試験申請書を医薬品・ヘルスケア製品規制庁に提出した。

脊柱管液に投与されるTSHA-102は、アデノ随伴ウイルス9を使用して、まれな神経発達障害を引き起こす変異であるMECP2遺伝子の短いが機能するバージョンを送達する。 この遺伝子治療は、Taysha の miRARE プラットフォームを使用して MECP2 タンパク質のレベルを調整し、有害な副作用を回避するように設計されています。

REVEAL 研究で TSHA-102 を投与された最初の成人患者は、投与後 6 週間で治療中に発生した重篤な有害事象を経験しませんでした。 臨床転帰の改善を評価する 7 段階評価では、この患者のスコアは 2、つまり「大幅に改善」でした。 疾患の重症度を 7 段階で評価したところ、この患者は遺伝子治療を受けてから 4 週間後に 1 ポイントの改善が見られました。 患者は治療後5週間目までは「定量化可能な発作事象」を報告していなかったが、6週間後、研究者らは呼吸パターン、睡眠の質、座ったり物を保持したりする能力の改善に気づいた。

「患者は10年以上ぶりに補助なしで座ることができ、幼児期以来初めて、手を離して物を安定して持つ能力を示した」とREVEALの主任研究員で共同研究者のエルサ・ロシニョール氏は述べた。モントリオールのサント・ジュスティーヌ大学病院センターの神経科学と小児科の教授は声明で述べた。 「患者が治療の早い段階でこれらのマイルストーンを達成したことは、私たちが観察した呼吸パターンと睡眠の質の改善と相まって、非常に励みとなり、TSHA-102の可能性をサポートしていると信じています。」

タイシャは、第3四半期にREVEAL試験で2人目の患者にTSHA-102を投与し、下半期には追加の患者に遺伝子治療を施す予定だと述べた。

極めて稀な遺伝性神経変性疾患である巨大軸索神経障害に対するテイシャ社の遺伝子治療「TSHA-120」は、今年初めにFDAが病気の進行における患者の不均一性に対処する必要があると述べ、行き詰まりに陥った。 同庁はまた、同社がエンドポイントとして運動機能測定32スケールを使用していることにも懸念を表明した。 しかし、Taysha は機能的、電気生理学的、生物学的エンドポイントを使用した疾患進行モデルを開発し、それを使用してこの薬の第 1 相研究内で新しい分析を実施しました。